2017
年
12
月期
決算短信〔米国基準〕
（連結）
2018年2月14日
上 場 会 社 名 メディシノバ・インク 上場取引所 東
コ ー ド 番 号 4875 ＵＲＬ http://www.medicinova.jp
代 表 者 (役職名) 代表取締役社長兼CEO (氏名) 岩城 裕一
問合せ先責任者 (役職名) 東京事務所代表副社長 (氏名) 岡島 正恒 (TEL)03(3519)5010
定時株主総会開催予定日 有価証券報告書提出予定日
2018年 6月 7日
2018年 6月11日 配当支払開始予定日 －
決算補足説明資料作成の有無 ：有・無
決算説明会開催の有無 ：有・無（メディア、機関投資家及びアナリスト向け）
１．2017年12月期の連結業績（2017年1月1日～2017年12月31日）
（１）連結経営成績（累計） （単位：米ドル（千円）、％表示は、対期増減率）
売上高 営業利益 税引前当期純利益 当社株主に帰属する
当期純利益
％ ％ ％ ％
2017年 12月期 0 - △ 13,027,093 － △ 12,907,186 － △ 11,163,136 － (△ 1,417,217) (△ 1,404,172) (△ 1,214,437)
2016年 12月期 0 - △ 10,881,834 － △ 10,862,225 － △ 10,865,979 － (△ 1,183,834) (△ 1,181,701) (△ 1,182,109) （注）包括利益 2017年12月期 △ 11,161,759米ドル（△ 1,214,287千円）（－％） 2016年12月期 △ 10,859,214米ドル（△ 1,181,373千円）(－％）
（単位：米ドル（円）、％表示は、対期増減率）
１株当たり当社株主に帰属する当期純利益 当社株主に帰属する当期純利益潜在株式調整後１株当たり 帰属する当期純利益率株主資本当社株主に 総資産
税引前当期純利益率 売上高営業利益率
2017年 12月期 △ 0.32 － △30.5% △31.0% －
(△ 34)
2016年 12月期 △ 0.33 － △32.3% △28.0% －
(△ 35)
(参考）持分法投資損益 2017年12月期△ 1,673米ドル（△ 182千円） 2016年12月期△ 32,139 米ドル（△ 3,496千円）
（注）①１株当たり当社株主に帰属する当期純利益はASC Topic260「1株当たり利益」に基づいて算出しております。
②潜在株式調整後１株当たり当社株主に帰属する当期純利益については、１株当たり当社株主に帰属する当期純損失であるため記載しておりません。
（２）連結財政状態 （単位：1株当たり金額を除き米ドル（千円）、％表示は、対期増減率）
総資産 資本合計（純資産） 株主資本 株主資本比率 1株当たり株主資本
％ 米ドル
(円）
2017年 12月期 43,419,064 38,642,140 38,642,140 89.0 1.06 (4,723,559) (4,203,878) (4,203,878) (115.32)
2016年 12月期 39,813,134 34,531,929 34,531,929 86.7 1.00 (4,331,270) (3,756,728) (3,756,728) (108.79)
（３）連結キャッシュ･フローの状況 (単位：米ドル(千円))
キャッシュ・フロー営業活動による キャッシュ・フロー投資活動による キャッシュ・フロー財務活動による 現金及び現金同等物期末残高
2017年12月期 △ 6,923,934 － 10,797,026 27,991,743
(△ 753,254) (－) (1,174,608) (3,045,221)
2016年12月期 △ 6,546,213 △ 84,483 8,665,636 24,118,037
(△ 712,162) (△ 9,190) (942,734) (2,623,801)
す。また記載金額は、表示単位未満を切り捨てて表示しております。
２．配当の状況 （単位：米ドル（円））
１株当たり配当金 配当金総額
(合計)
配当性向
(連結)
株主資本 配当率(連結)
第1四半期末 第2四半期末 第3四半期末 期末 合計
2016年12月期 ― ― ― 0.00 0.00 0.00 ― ―
2017年12月期 ― ― ― 0.00 0.00 0.00 ― ―
2018年12月期(予想) ― ― ― 0.00 0.00 ―
３．2018年12月期の連結業績予想（2018年1月1日～2018年12月31日）
（単位：1株当たり金額を除き千米ドル（千円）、％表示は、通期は対前期、第二四半期累計は対前年同四半期増減率）
売上高 営業利益 税引前当期純利益 当社株主に帰属 １株当たり当社株主 する当期純利益 に帰属する当期純利益
％ ％ ％ ％ 米ドル（円）
第二四半期累計 0 ― △ 9,341 － △ 9,341 － △ 9,341 － △ 0.22
(△ 1,016,207) (△ 1,016,207) (△ 1,016,207) (△ 24)
通 期 0 ― △ 18,391 － △ 18,391 － △ 18,391 － △ 0.44
(△ 2,000,756) (△ 2,000,756) (△ 2,000,756) (△ 47)
（注）当社の連結業績予想は米ドルで行っています。2018年12月期の連結業績予想について、カッコ内に表示されている金額は、便宜 上、2018年1月31日現在の三菱東京UFJ銀行の対顧客電信直物相場の仲値に基づき、1米ドル=108.79円で換算された金額です。また 記載金額は、表示単位未満を切り捨てて表示しております。
※ 注記事項
（１）期中における重要な子会社の異動
（連結範囲の変更を伴う特定子会社の異動） ：有・無
新規 社 (社名) 除外 社 (社名)
（２）会計方針の変更
① 会計基準等の改正に伴う会計方針の変更 ：有・無
② ①以外の会計方針の変更 ：有・無
（３）発行済株式数（普通株式）
① 期末発行済株式数(自己株式を含む) 2017年12月期 36,452,893株 2016年12月期 34,523,678株 ② 期末自己株式数 2017年12月期 －株 2016年12月期 －株 ③ 期中平均株式数 2017年12月期 35,137,028株 2016年12月期 32,986,740株
※ 監査手続の実施状況に関する表示
・当社は金融商品取引法に基づく財務諸表の監査手続を受けていません。
※ 業績予想の適切な利用に関する説明、その他特記事項
１株当たり当社株主に帰属する(予想)当期純利益算定の根拠となる株式数は、42,000,000株を使用しております。また、本資料に 記載されている業績見通し等の将来に関する記述は、当社が現在入手している情報及び合理的であると判断する一定の前提に基づ いており、実際の業績等は様々な要因により大きく異なる可能性があります。業績予想の前提となる条件及び業績予想のご利用に あたっての注意事項等については、【添付資料】2ページ「経営成績に関する分析」をご覧ください。
1
○ 添付資料の目次
1.
経営成績・財政状態に関する分析
... 2
(1)
経営成績に関する分析
... 2
(2)
財政状態に関する分析
... 4
(3)
事業等のリスク
... 7
2
．企業集団の状況
... 26
3
．経営方針
... 26
4
．連結財務諸表
... 28
(1)
連結貸借対照表
... 28
(2)
連結損益及び包括利益計算書
... 29
(3)
連結株主資本等変動計算書
... 30
(4)
連結キャッシュ・フロー計算書
... 31
(5)
継続企業の前提に関する注記
... 31
(6)
連結財務諸表作成のための基本となる重要な事項
... 32
(7)
連結財務諸表作成のための基本となる重要な事項の変更
... 33
(8)
連結財務諸表に関する注記事項
... 34
5.
連結財務諸表（日本円換算）
... 43
(1)
連結貸借対照表
... 43
(2)
連結損益及び包括利益計算書
... 44
(3)
連結株主資本等変動計算書
... 45
(4)
連結キャッシュ・フロー計算書
... 46
※ 当社では、個人投資家の皆様向けに適宜、事業・業績に関する説明会を開催しています。開催の予定等について は、当社ホームページをご確認ください。
2
1. 経営成績・財政状態に関する分析
現在、世界の大手製薬企業では、特許切れの近づく大型医薬品に代わる新薬を高値でも手に入れようという動き を加速させております。米国においては、企業収益の回復トレンド、雇用・所得環境の改善を背景に景気回復が 継続しております。2017年1月に就任したトランプ大統領の政策の一環として掲げていた医療保険制度改革法（オ バマケア）の廃止に関しては、共和党の税制改革法案が施行されれば個人の医療保険加入義務は撤廃されること となります。また、トランプ大統領は新薬承認審査の迅速化や規制緩和を打ち出す一方、薬価の引き下げに繰り 返し言及しており、米国の医療政策は依然として不透明な状況です。その一方、米国が法人税を大幅に切り下げ た影響により、製薬業界においては、米国での工場新設や合併 ・買収（Ｍ＆Ａ）の検討が増えると考えられま す。こうした米国国内の事情を鑑みて、引き続き、企業買収やライセンス契約等を含む事業戦略や新薬の開発に 向けた研究開発の見直し、または環境変化に対応できる企業体質への改善がより一層求められる状況でありま す 。
当社においては、進行型多発性硬化症、ALS及び各種依存症を初めとする中枢神経系疾患を適応とするMN-166（イ ブジラスト）、NASH及び特発性肺線維症を適応とするMN-001（タイペルカスト）の開発に現在経営資源を集中し ています。
(1) 経営成績に関する分析
(a) 当期の経営成績
(i) 収益
当社は、2017年12月31日及び2016年12月31日に終了した事業年度のいずれにおいても、収益を計上して いません。
(ii) 研究開発及びパテント費
2017年12月31日に終了した事業年度の研究開発及びパテント費は、2016年12月31日に終了した事業年度 の研究開発及びパテント費3.5百万米ドル（380百万円）と比べて0.7百万米ドル（76百万円）増加し、
4.2百万米ドル（456百万円）となりました。この増加は主として、MN-001及びMN-166の臨床治験にかか る費用が増加したこと並びに業績目標に対する達成度に基づく（研究開発にかかわる）役職員への株式 報酬の評価額が上昇し、費用計上額が増加したことによるものです。
(iii) 一般管理費
2017年12月31日に終了した事業年度の一般管理費は、2016年12月31日に終了した事業年度の一般管理費
7.4百万米ドル（805百万円）と比べて1.4百万米ドル（152百万円）増加し、8.8百万米ドル（957百万円） となりました。この増加は主として、業績目標に対する達成度に基づく（一般管理業務にかかわる）役 職員への株式報酬の評価額が上昇し、費用計上額が増加したこと、並びに米国証券取引委員会（SEC） への提出資料及びその他の法務に関する弁護士費用が増加したことによるものです。
(iv) その他の費用
2016年12月31日に終了した事業年度のその他の費用は約47千米ドル（5,113千円）であったのに対し、
2017年12月31日に終了した事業年度のその他の費用は約25千米ドル（2,719千円）でした。その他の費 用は、持分法適用JVに係る持分割合に応じた投資損失と外貨建仕入債務に係る為替差損（純額）で構成 されています。
(v) その他の収益
2016年12月31日に終了した事業年度のその他の収益は約67千米ドル（7,288千円）であったのに対し、2017
3
(b) 次期（2018年12月期）の業績見通し
単位：米ドル(千円)、％表示は、対期増減率)
2018年12月期 対当期増減額（比）
売上高(営業収益) 0 － (－%)
営業損失
△18,391,000
(△ 2,000,756)
△5,363,907 (－%)
(△ 583,539)
当社株主に帰属する当期純損失
△18,391,000
(△ 2,000,756)
△7,227,864 (－%)
(△ 786,319)
次期売上の見通しは引き続きありません。次期営業損失につきましては、当期比で5.4百万米ドル（587百万円）増の
18.4百万米ドル(2,001百万円)を見込んでおります。これは、MN-166（イブジラスト）及びMN-001（タイペルカスト） に係る開発費の増加が見込まれること、及び業績連動型ストックオプションに関する株式報酬費用評価の増加を見込 んでいることに起因します。また、現時点において有利子負債残高がゼロとなっており、支払金利を見込んでいない ことを考慮し、次期純損失に関しては、対当期比で7.2百万米ドル（783百万円）増の18.4百万米ドル（2,001百万円） を見込んでおります。
4
(2) 財政状態に関する分析
(a) 資産、負債、純資産及びキャッシュ・フローの状況に関する分析
当社は2017年及び2016年12月31日に終了した事業年度において、それぞれ11.2百万米ドル（1,218百万円）及び
10.9百万米ドル（1,185百万円）の当期純損失を計上しました。2017年12月31日現在における当社の累積欠損の 額は、341.5百万米ドル（37,151百万円）であります。なお、これまで当社の営業損失に対する資金補填は、主 として当社株式関連証券の私募、当社普通株式の公募、長期借入、提携先との開発契約及び創業者のワラント 行使による資金調達（うち一部は自社株買戻しに使用）により行われてきました。
下表は、2017年及び2016年12月31日に終了した事業年度におけるキャッシュ・フローの要約です。
（単位：千米ドル（百万円））
2017年12月期 2016年12月期
営業活動によるキャッシュ・フロー △6,924 △6,546
(△753) (△712)
投資活動によるキャッシュ・フロー － △84
(－) (△9)
財務活動によるキャッシュ・フロー 10,797 8,666
(1,174) (942)
合計 3,873 2,036
(421) (221)
当社は、2015年5月22日付けで、MLV & Co. LLC（MLV) との間でATM新株販売代理契約を締結しました。同契約 により、当社はMLVを通じ、当社普通株式を発行価格総額30.0百万米ドル（3,263百万円）を上限として随時売 却することができます。MLVを通じて普通株式を売却する場合には、1933年証券取引法（その後の改正を含む） に基づき公布されたRule 415における定義上で「市場を通じた」株式発行と見なされるあらゆる方法にて売却 が実施されます。これらの方法には、NASDAQ及びその他の既設の普通株式の売買市場で直接売却する方法、並 びに、マーケットメーカーへの売却及びマーケットメーカーを通じた売却方法が含まれます。また、当社の事 前承認を前提に、MLVは普通株式を相対取引で売却することもできます。当社は、MLVに対して手数料として、 同契約に基づき売却された普通株式による手取金総額の4.0％を上限として支払うことに合意しました。当社の 手取金は、MLVに売却される当社普通株式の数及び各取引における1株当たりの購入価格に左右されます。当社 は、同契約上、株式を売却するいかなる義務も負わず、また、いつでも書面通知により同契約を解約できます。
当社は、2015年8月24日付けで、買取引受方式により、1株当たり3.50米ドル（380円）で当社普通株式5,000,000
株の公募増資を完了し、これにより総額で17.5百万米ドル（1,903百万円）、純額で約16.0百万米ドル（1,740
百万円）の手取金を受領しています。手取金の純額は、手取金の総額から引受ディスカウント・手数料及び公 募費用を控除した額です。
当社は、2016年9月16日付けで、当該原販売代理契約に対する修正契約書第1号をMLVと締結し、FBR Capital Markets & Co. (FBR) を販売代理人に加えました。
2017年12月31日に終了した事業年度において、当社は普通株式1,689,436株を1株当たり5.30米ドル（576円）か ら6.98米ドル（759円）までの間の価格で売却し、総額で10.3百万米ドル（1,120百万円）、純額で9.9百万米ド ル（1,077百万円）の手取金を受領しました。2016年12月31日に終了した事業年度においては、普通株式36,248
5
2017年及び2016年12月31日に終了した事業年度において、それぞれ当社の普通株式119,047株及び2,131,700株 を購入するワラントが行使され、総額でそれぞれ0.4百万米ドル（43百万円）及び7.6百万米ドル（826百万円） の手取金を受領いたしました。なお、2017年5月10日をもって、当社の普通株式198,020株を購入するワラント が未行使のまま失効いたしました。
2017年12月31日現在、当社は1株当たり行使価格3.15ドル（342円）、失効日2018年5月9日の普通株式の未行使 ワラント750,000個を発行しています。
財政状態及び流動性に影響を与える可能性のある要素
2017年12月31日現在、当社の現金及び現金同等物は28.0百万米ドル（3,046百万円）で、運転資本は25.4百万米 ドル（2,763百万円）でした。本短信提出日現在、当社は、少なくとも2019年12月31日までの事業運営にあたっ て十分な運転資本を確保しているものと考えています。
当社の将来的な資金需要は多くの要素に左右されます。例えば、以下のような要素が挙げられますが、これら に限定されるわけではありません。
・ 将来の臨床治験及びその他の研究開発の進捗及び費用 ・ 当社の製品開発プログラムの範囲、優先順位及び件数
・ 臨床治験、薬事承認又は商取引上の事象に関する様々なマイルストーンの達成時に、将来的なマイルスト ーンの支払債務が生じる取り決めになっているライセンス契約における当社の義務
・ ライセンス付与その他の取り決め等を含む戦略的な協働関係を構築・維持する能力及びさらなる製品候補 を取得する当社の能力
・ 薬事承認の取得に係る期間及び費用
・ 当社の製品候補の臨床治験用生産又は商業生産に要する製造手配を確実に行うための費用 ・ 当社の経営陣、人員、システム及び設備を拡充するために必要な費用
・ 訴訟に関する費用
・ 当社が取得する可能性のある事業の運営又は縮小に関する費用
・ 特許権その他の知的財産権の出願、侵害の告発、行使及び防御に関する費用
・ 当社の製品候補の販売について薬事承認を取得した場合に必要となる、販売及びマーケティング機能並び に商品化活動の構築に要する費用又はこれらを外部に請負わせるために要する費用
その他重要な契約債務
下表は、当社の将来的な流動性に影響を与える可能性がある長期的な契約債務の2017年12月31日現在における 予想推移をまとめたものです。
（単位：千米ドル(千円))
注記
(1) 2011年10月、当社は、キッセイ薬品との間で、2.5百万米ドル（271百万円）の払戻不要な前払金を対価 として、MN-221 に関連した研究開発を実施する契約を締結いたしました。当社は、これらの役務の実施に おいて生じる一切の費用を負担します。上表には今後行わなければならない全ての役務の実施にあたり発生 が見込まれる費用が含まれています。
(2) 当社はまた、臨床治験の実施、当社の製品候補の製造、データ収集及び分析、並びに当社の製品開発プログ 支払期限までの期間
契約債務 合計 1年未満 1年以上
3年未満
3年以上
5年未満
5年超
オペレーティング・リース 690
（75,065）
211
（22,954）
479 （52,110）
－ （－）
－ （－） 研究開発役務 (注1） 2,351
（255,765）
－ （－）
2,351
（255,765）
－ （－）
－ （－）
合計 (注2） 3,041
（330,830）
211
（22,954）
2,830
（307,875）
－ （－）
6
ラムに関連するその他業務のため第三者と契約を締結します。これらの契約に基づく当社による支払債務は、 当社の製品開発プログラムの進捗に依存するため、当社がこうした契約に基づき負担することになる将来的 な費用を現時点で見積ることはできません。
(b) キャッシュ・フロー関連指標の推移
2013年
12月期
2014年
12月期
2015年
12月期
2016年
12月期
2017年
12月期
株主資本比率 86.1％ 80.7％ 86.4％ 86.7％ 89.0％
時価ベースの自己資本比率 165.8％ 274.9％ 284.4％ 556.2％ 568.8％
キャッシュ・フロー対有利子負債比率 - - - - -
インタレスト・カバレッジ・レシオ - 1,300.2 1,300.2 - -
(参考) 株主資本比率（％） 株主資本/総資産 時価ベースの株主資本比率（％） 株式時価総額/総資産
キャッシュ・フロー対有利子負債比率 有利子負債/営業キャッシュ・フロー インタレスト・カバレッジ・レシオ 営業キャッシュ・フロー/利払い
(注１) いずれも連結ベースの財務数値により計算しています。
(注２) 時価総額の算定方法は、当期末の東証JASDAQ市場での株価終値×（当期末の発行済み株式数－当期 末の自己株式数）となっております。なお、ナスダック・グローバル市場での当期末株価終値によ る時価ベースの自己資本比率は543.2％となります。
7
(3) 事業等のリスク
当社の所属する業界は、ダイナミックで変化の早い環境にあり、多くのリスク及び不確実性を抱えております。 当社の事業、財務状況及び業績に重大な悪影響を与える事項があり、それらを慎重に考慮する必要があります。した がって、当社の事業を評価するにあたり、本書及びその他の米国証券取引委員会（「SEC」）・東京証券取引所等へ の提出資料に記載する他の項目とともに、下記に述べるリスクファクターを参照してください。なお、その他の、当 社が現在予測していない事象や重要ではないと考えている事象もまた、当社の業績及び財務状況に影響を与える可能 性があります。なお、リスクファクターの内容には、2016年度有価証券報告書から大きな変更はありません。
当社の事業及び業界に関連するリスク
1. 当社は、創立以来多額の営業損失を計上していますが、さらに、近い将来にわたり、かかる損失が継続すること
を見込んでおります。
当社は、設立当初から多額の純損失を計上しております。2017年12月31日に終了した年度において、純損失は約11.2
百万米ドル（1,218百万円）です。また、設立当初から2017年12月31日までに、341.5百万米ドル( 371.5億円）の累 積欠損を計上しています。今後数年間は、既存の開発プログラムの開発継続に伴って相当額の純損失を見込んでいる ほか、長期的には、研究開発の拡大及び製品候補、技術または事業などのうち当社を補てんするものをライセンス導 入または獲得する際にも、損失が拡大する恐れがあります。2017年12月31日現在、当社の現金及び現金同等物は28.0
百万米ドル（3,046百万円）、運転資金は25.4百万米ドル（2,763百万円）でした。当社が将来十分な資金を調達でき る保証はありません。もし当社が追加の資金調達をできないような場合、一つまたは複数のプログラムを売却するか 営業を中止する可能性があります。
将来的な当社の資金需要は、下記の事項によって左右されます。 ・ 将来の臨床治験及びその他の研究開発の経過及び費用 ・ 当社の製品開発プログラムの範囲、数量及び優先順位
・ 臨床治験、薬事承認又は商取引上の事由に関し目標を達成した場合マイルストーンを支払わなければならなくな るという、ライセンス契約上当社が負うべき義務
・ ライセンス及びその他協定を含む戦略的提携を確立・維持するために必要な当社の能力 ・ 薬事承認の取得のタイミング及び費用
・ 当社の製品候補の臨床治験用生産又は商業生産に要する製造準備を確保するための費用 ・ 当社の経営陣、人員、システム及び設備を拡充するために必要な費用
・ 訴訟に関する費用
・ 当社が取得する可能性のある事業の運営又は縮小に関する費用
・ 特許権及びその他知的財産権の出願、侵害の告発、実施及び防御に関する費用
・ 当社製品候補の販売のための薬事承認を取得した場合に、営業及びマーケティング機能並びに商品化活動の構築 に要する費用またはこれらを外部に請け負わせるために要する費用
当社は、2018年の研究開発費について、2018年はMN-166及びMN-001の開発にさらに注力する予定であることを理由 として、2017年の研究開発費よりも増加するものと予測しています。当社の現金需要に関する予測は、追加の資金調 達またはひとつあるいは複数の戦略的提携を確保しない限り大きな開発へ資金を拠出しないことを前提としていま す。当面は、多額な営業損失の増加を継続して負担することが予測されております。医薬品の開発に伴う多くのリス ク及び不確実性のため、当社は、将来の損失額や利益を上げることのできる時期について予測することができません。
もし将来当社が課税所得を得た場合に、所有者変更が起これば、新規の営業損失の利用または税額控除の繰戻は、
1986年内国歳入法382項及び383項に従い実質的に年間限度額の定めに従うことになり、また同様な州の規定に従わな ければなりません。こうした所有者変更は、課税所得及び税金との相殺に利用することのできる新規営業損失及び税 額控除の繰越額を制限することとなります。
2. 当社事業の運営に必要となる資金調達ができない場合、当社は製品候補を開発し、商品化することができなくな
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当社は、設立当初から多額の資本を消費しております。
当社の事業は引き続き相当額の研究開発費を必要とします。当社は、入手可能な資金源から近々資金調達を行わな ければ、当社の事業を継続し、現在保有する製品候補の臨床治験を終えることも、順調に開発した製品を上市するこ ともできなくなると考えています。負債やエクイティ・ファイナンス、提携先との取り決めその他の資金源から、ま たは当社に魅力的な条件で、必要な時に適切な資金が得られる保証はありません。事業に必要なタイミングで追加資 金を得られない場合は、下記のいずれかの状態を余儀なくされる可能性があります。
・ 1つ又は複数の当社の臨床活動または薬事活動の中止、遅延又は縮小を余儀なくされる可能性 ・ 一般管理費をさらに削減しなければならなくなる可能性
3. 当社はまだ、販売が認可された製品を有しておりません。また、仮に認可を得られても、当面のところ製品販売
による収益は期待できません。
当社は今日まで、主として有価証券の売却、及びこれより少ない程度で負債による資金調達により事業資金を得て おります。当社は製品候補の商品化からは収益を一切得ておらず、また、商品化したとしても、今後少なくとも数年 間はこの状況が継続するものと思われます。当社は、製品候補が商品化される前の段階においては、当社が戦略的提 携関係を結ぶ、または一定の契約関係を締結することができ、かかる契約により規定されている場合にはライセンス 導出契約による前払い金及びマイルストーンが当社の主な収入源となると見込んでおります。当社の製品候補の販売 から収益を得るには、当社が、単独又は第三者と共同で、大消費市場向けの医薬品を開発し、薬事承認を受け、製造 及び販売において成功を収めなければなりません。当社は、これらの活動において成功しない可能性があり、さらに、 当社の営業活動を継続させ、又は採算を取るだけの十分な収益を上げることができない可能性もあります。
4. 当社は、製品候補MN-166及びMN-001の成功に著しく依存しておりますが、これらが首尾よく薬事承認を受け、商
品化することを保証することはできません。
当社は現在、まだ販売承認を得た製品を有しておらず、今後、医薬品を上市できる保証もありません。医薬品に関 わる研究、治験、製造、表示、承認、販売、マーケティング、流通などのすべては、FDA及び米国外の当局の広範な 規制に従わなければなりません。当社はFDAへNDAを、又は米国外の規制当局へNDAと同等の申請を提出して、その承 認を受けるまでは、米国内で製品候補を商品化し、販売することができません。しかし、FDAの承認までは、長く、 コストがかかり、しかも不確実な道のりです。当社の事業の成功は、MN-166及びMN-001の開発及び販売の成功に依存 しております。現在、この製品候補は、まだ臨床開発段階にあるため、NDA又はNDAと同等の申請は未提出で、販売の 許可を受けておりません。
製品候補の安全性や効能について、FDAや米国外の規制当局を満足させる結果を出せず必要な承認を得ることがで きないような場合をはじめとする多くの理由により、臨床開発プログラムが医薬品としての上市に結びつかないこと がありえます。臨床治験を経て製品候補開発を進めるには不十分な財務資源及びその他の資源しか持つことができな い場合、又は第三者との戦術的提携関係を確保することができない場合には、必要な承認が得られないことも考えら れます。臨床治験の完了又は規制当局からの承認取得が適時に行われなかった場合や遅延した場合は、当社の事業及 び株価に重大な悪影響を及ぼします。
5. 臨床初期段階の臨床治験の結果がかならずしも後期の臨床結果を予測できるものではないため、いかなる適応に
おいても当社が臨床治験を行うすべての製品候補は、臨床後期において良好な結果を出し、薬事承認に至ることはな いかもしれません。
当社の製品候補は医薬品開発に内在する失敗のリスクにさらされています。当社は、製品候補の商品化の薬事承認 を受けるに先立ち、当社開発の製品候補がターゲットの適応疾患を患う多様な人種の患者にとって安全で有効性を持 つことを、うまくコントロールされた臨床治験により示さなければなりません。初期臨床段階の臨床治験における成 功が、たとえ、統計的な有意差が認められていても、後期段階の臨床治験では安全性や有効性を示すことができずに 成功を意味しないこともありえます。
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登録ができない、副作用その他の安全性の問題、薬効の不足などを含む様々の要因により、成功に至らない可能性が あります。もしも、製品候補が十分な安全性または有効性を示すことができない場合、その製品候補の開発に重大な 遅れが出たり、開発の中止を余儀なくされることがありえます。
6. NASH及びIPFを適応とするMN-001の開発努力に資源を充当することにより他の製品候補の開発が損なわれる恐れ
があり、その場合包括的な当社の製品開発の効率を制限する可能性があります。
当社はNASH 及びIPF治療を目的としてMN-001を開発することを決定しております。これにより、他の製品候補の開 発から、財政資源/経営資源を奪い、当該プログラムを完了/継続する見込みを狭めてしまう可能性があります。
7. 成功裡に治療薬剤を商品化するためには、製品候補の臨床治験を完了し、薬事承認を取得しなければならず、こ
の治験は複雑なもので、多大な時間及び費用を費やし、またその失敗の可能性は高く、遅延又は中止される可能性が あります。
当社の製品候補は開発、臨床治験、製造及び商品化に関して当局の広範な規制に従わなければなりません。FDA及 びその他の規制当局から薬事承認を取得する過程は、多大な時間及び費用を要するとともに不確実であり、さらに予 期せぬ遅延を余儀なくされることもあります。製品候補の市販に向けて薬事承認を受けるため、当社は自社費用で、 製品候補の安全性と効能を示す目的で、患者である被験者に対して適切でよくコントロールされた臨床治験を行わな ければなりません。臨床治験には多大な資本と年月を有し、その結果は不確実なものです。当社は今日までに、臨床 治験を行うために必要な薬事承認を取得しております。当社の製品候補についてFDAからINDが承認され、現在も有効 です。
医薬品の商品化に必要となる臨床開発を完了するために数年かかる可能性があり、また臨床開発のどの段階において も遅延又は失敗は起こりうることで、そうなれば、FDA又は米国外の規制当局により最終的に承認された当社の製品 候補由来の製品を市販・販売することができなくなります。臨床治験の結果がネガティブなものであったり、決定的 な結果が出ず、追加の臨床治験及び/又は非臨床治験を実施することを当社が決定したり、又は規制当局に課された りする場合もあります。臨床治験の中間結果は、必ずしも最終結果を予測するものではなく、前臨床試験及び早期の 臨床治験における成功は、その後の臨床治験の成功を保証するものではありません。医薬品業界の多くの企業は、早 期の治験段階で有望な結果が得られた場合でも、その後の段階の臨床治験において進捗の大幅な停滞を経験していま す。加えて、臨床治験完了の遅延や臨床治験から得られたデータに対する規制当局による拒否は、開発コストの増大 につながり、該当する製品候補の開発に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
それぞれの製品候補の臨床治験の実施に関連して、当社は以下のリスクをはじめとする多くのリスクに直面してお ります。
・ 製品候補に適応症に対する効能がないことが判明する可能性
・ 臨床治験の被験者が、深刻な副作用またはその他の好ましくない副作用を呈する可能性 ・ 早期段階の臨床治験で得られた良好な結果と一致しない結果が出る可能性
・ FDA又はその他の規制当局が、当社が提案する開発計画に同意しない可能性又は完了した臨床研究の結果を受理
しない可能性
・ 当社が計画する臨床治験及びそこから得たデータを、FDAなどの薬事当局が不十分であるとみなす可能性（この 場合、これにより当社の製品候補について、後期段階における臨床研究で成功を収めるまで、又はこれらの研究 により導かれた結果が承認基準を満たしているとFDA又はその他の規制当局がみなすまでには、追加的な開発を 要することになります。）
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製造過程に関する規制要件の変更、医師への書面による勧告又は製品のリコールや回収など、FDAの規制を受け続け ることになります。
8．当社は、当社の製品候補に関して厳重な規制を受けます。これによって当社製品候補の開発及び販売に遅れが生
じるおそれがあります。
当社、当社の外部製造業者、業務提供業者、供給業者及び提携先、並びに当社の製品候補は、FDA及びその他米国 における規制当局並びに諸外国における同種の規制当局による厳重な規制を受けております。当社の製品候補は、FDA
の承認を経るまで、米国市場で販売できません。現在まで、当社の製品候補は、いずれもまだFDAから承認を受けて おらず、また、かかる承認をいかなる製品候補についても一切受けられない可能性もあります。FDAの承認を得るた めには、通常臨床開発に数年かかり、多くの資源を必要とします。さらに、規制要件や指針の変更はありうることで、 また、製品候補や適応症に関する新しい情報が出ることもあります。そうした場合、予期せぬ追加の非臨床治験又は 臨床治験を行ったり、これらの変更を織り込んで臨床治験プロトコルの修正を行わなければならなくなったりする場 合があります。予期せぬ追加の治験には費用がかかるだけでなく、製品候補に対する薬事承認の遅延や拒絶につなが るおそれがあります。これらの規制要件は、製品候補の市場規模を制限し、又は追加費用を発生させることがありま す。必要な承認の取得が遅れ又は取得できない場合、当社の該当製品候補からの収益力が大幅に弱められ又は全く失 われる可能性があります。
さらに、薬事承認の前後において、当社、当社の提携先及び当社の製品候補は数々のFDAの規制上の要求、とりわ け、治験、製造、品質管理、製品表示、広告、販促、流通及び輸出といった事項に関する要求に服します。FDAの規 制要件は変更される可能性があり、また政府による追加的な規制が施行される可能性があり、これらは当社、当社の 提携先及び当社の製品候補に影響を及ぼす可能性があります。近年注目を集めた特定の医薬品の安全性に関わる有害 事象が引き金となり、FDAは承認の条件として、安全性の監視、流通や適応用法の制限、患者の教育、表示の改善、 特別な梱包又は表示方法、特定の副作用についての迅速な報告、販促資料の事前承認、直接的な対消費者宣伝の制限 など、費用のかかるリスク管理プログラムを要求する可能性があります。その上当社は、今回の法改正及び米国内外 における将来的な立法又は行政行為により生じ得る政府の規制の可能性、性質及び程度については予測することがで きません。
米国以外の市場に当社のいずれかの製品を売り込むためには、当社及び当社の戦略的提携先及びライセンシーは、 安全性及び効能に関する当該国の多くの様々な規制要件を満たしていることを立証し、これらを遵守しなければなり ません。承認手続は国によって異なり、FDAの課す要件以上のさらなる製品試験及び追加的な事務審査期間を要する ことがあります。米国以外の国で承認を取得するために要する時間は、FDAからの承認を取得する際に要する時間と は異なることがあります。米国以外の国における薬事承認のプロセスは、FDAからの承認に関する上記記載のリスク のすべてを伴うことがあります。米国を含むある国において薬事承認を得たからといって、他国においても薬事承認 を得ることができるとは限りませんが、ある国における薬事承認取得の失敗又は遅延は、他国における薬事承認プロ セスに悪影響を与える可能性があります。また、当社が申請する当該製品候補の適応症がすべて承認されるとは限ら ないため、当社製品の使用が制限され、当社の潜在的なライセンス使用料収入及び製品売上に悪影響を及ぼします。 また、当社の受けたいずれかの承認により、販売される製品の適応用法に制限が加えられ、又は多額の費用のかさむ 市販後研究を命じられることがあります。
米国内外において適用される規制要件を遵守することができなければ、当社は、罰金その他の民事罰、製品の承認 の遅延又は不認可、薬事承認の差止め又は取り消し、製品リコール、製品の差押え、業務制限、製造又は臨床治験の 中止、差止め及び刑事告発等のさまざまな規制等の対象となる可能性があり、そのいずれもが当社の業務に損害を与 えるものです。
9．当社の製品候補が薬事承認を取得できても、引き続き開発や規制に関わる問題に直面する可能性があります。
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れたとしても、最終的に、その製品表示に用法に関する制限を加えられ又は当社が定めた適応症を含められないこと となる場合もありえます。
当社の製品候補はまた、承認後も、製品表示、梱包、保管、宣伝、販促、記録の保管及び安全性その他の医薬品に 関する市販後情報の提出について、継続してFDAの規制に従わなければなりません。それに加えて、承認を受けた製 品、製造業者及び製造施設は、常に、定期的な審査・査察を受けることになります。規制当局が、深刻な又は頻繁に 起こる予期せぬ副作用の存在や製品の製造施設に関する問題等、製品に関して既知でない問題を発見した場合は、該 当製品又は当社に対して、市場からの製品の回収を含む措置を課すことも考えられます。当社の製品候補がcGMPsな どの当局の適用規制に従わない場合、当局は以下の措置を取る可能性があります。
・ 行政警告書（warning letters）又はアンタイトルド・レター（untitled letters）の発行
・ 各種罰金の賦課、査察費用の償還、特定の措置の期限、違反に対する罰金などを定めた同意判決（consent decree） の受け入れの要求
・ その他の民事・刑事罰の賦課 ・ 薬事承認の延期
・ あらゆる進行中の臨床治験の一時停止
・ 当社の提出した審議中の出願又は承認済みの出願に対する補足事項の承認拒否 ・ 費用のかかる新しい製造要件など、業務制限の賦課
・ 製品の差し押さえ又は製品リコールの要求
10． 当社が臨床治験を実施する開発品が副作用を引き起こす可能性があります。また、その他にも薬事承認を遅ら
せたり、阻止したり、販売潜在力を限定する属性を持っているおそれもあります。
当社の開発するいかなる製品候補の副作用も、当社または規制当局に臨床治験の中止、遅延、または中断を余儀な くさせる可能性があり、またFDAまたはその他の規制当局が一部またはすべての適応に対する薬事承認を却下する結 果となり、それにより当社は開発プログラムの再評価を余儀なくされる場合があります。これにより、当社は当該製 品候補の商品化ができず、販売による売上を上げることができなくなるかもしれません。
また、当社が開発し販売承認を得た製品候補に、後から副作用が確認された場合、または副作用と何らかの関連があ ると認識された場合には、
・ 規制当局が製品の承認を撤回する、または処方に限定を課す場合があります。 ・ 規制当局が、リスクを相殺するに足るより大きい臨床効果を求める場合があります。
・ 規制当局が、製品について、その使用方法を制限するなど製品の商業的成功を損なう結果となる追加表示を求め る可能性があります。
・ 製品の投与方法の変更を余儀なくされる場合があります。また、追加の臨床治験の実施、製品の表示の変更、リ スク評価・リスク緩和戦略が必要になるかもしれません。
・ 製品の販売中止を余儀なくされることがありえます。
・ 訴訟を起こされ、患者が被った損害に対し製造物責任を負わなければならない場合があります。
・ 受諾可能な条件で提携契約を結ぶことができず、当社のビジネスモデルを実現できない可能性があります。 ・ 当社の評判を損なうことがあります。
11．臨床治験の開始若しくは完了の遅れ、又は臨床治験の中断若しくは中止が、費用の増加及び製品候補の薬事承認
獲得の遅延又は制限を招く可能性があります。
当 社 の 臨 床 治 験 の 開 始 又 は 完 了 に 遅 延 が 生 じ た 場 合 、 製 品 開 発 費 用 が 大 き く 増 加 し 、 製 品 候 補
の薬事承認取得が遅れる又は制限されるおそれがあります。臨床治験の開始及び完了には、十分な数の治験実施施設 を特定し維持するとともに、それらの治験場に十分な数の患者を登録する必要があります。当社は、製品候補に関す る実施中又は計画中の臨床治験の患者登録が予定通り完了するか、あるいは計画中又は実施中の追加臨床治験が予定 通り完了するかについて、予想することはできません。
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・ 臨床治験の開始又は変更の承認の取得
・ 想定されている臨床治験受託機関（「CRO」）及び治験実施施設との間で受け入れ可能な条件での契約締結に到 ること。かかる条件は、多くの交渉を要し、また、異なるCROや治験実施施設との間では大きく異なってくるも のです。
・ 臨床治験参加患者の勧誘及び登録
・ 臨床治験に参加したものの、治験プロトコル、効能がないこと、個人的な問題若しくは治療による副作用のため 治験から離脱しようとする患者又はフォローアップできなくなった患者を維持・確保すること
・ 十分な量の製品候補を製造すること
・ 想定される治験実施施設における臨床治験を実施し、又は変更するため、治験審査委員会（「IRB」）の承認又 は米国外の相当機関の承認を取得すること
加えて、下記事由を含む複数の要因によって、当社、FDA又はその他の規制当局は、臨床治験を遅延させ、中断し又 は中止する可能性があります。
・ 当社の臨床治験の範囲若しくは計画に関する規制当局との継続的な協議を行った結果、又は当社の臨床治験結果 に関して規制当局から補足的情報が要請された結果、INDに関し臨床治験の差し止めが課される場合。また、差 し止めを解除し臨床治験を再開すべくFDAその他の規制当局の疑問を氷解させることができない場合
・ FDAその他の規制当局による当社、CRO又は臨床治験実施施設の実施する臨床治験に対する検査の結果、臨床治験 の差し止めを受ける場合、又は、当該臨床治験に基づくデータを、製品候補の薬事承認の要請のためには利用で きなくなる可能性がある場合。
・ 当社、又は当社のCRO、臨床治験実施施設のスタッフ若しくは臨床治験に携わるその他の第三者業務提供業者の 過失又は能力不足によって、規制基準又は当社の治験プロトコルに基づいた臨床治験を行わない、又は行うこと ができない場合
・ 臨床治験における患者の登録数又は確保率が予想を下回る場合
・ 治験参加者に許容できないレベルの危険性又は予期せぬ副作用の問題に関する新情報又は許容不可能な健康被 害があることが決定的となった場合
・ 臨床治験を行うために必要な製品候補やその他原料の供給不足又は品質欠陥
・ 臨床治験の継続に十分な資金（たとえば、患者登録の遅れ、追加治験及び研究の実施の要請、当社のCRO又はそ の他の第三者との業務提携費用の増加による予期せぬコストの負担等を含む。）の欠如
・ 製品候補の剤形や投与方法が、意図せず被験者の服薬不履行を引き起こし、その結果、被験者の保持率が低下し 十分な解析に必要なデータを充たさない場合。このような場合、治験を完了させることはできません。
当社の臨床治験に遅延が生じる場合、当社製品候補の商品化の見通しは損なわれ、かかる製品候補の開発費用が増 大し、かかる製品候補にかかる薬事承認の取得にも遅れ又は制限が生じます。臨床治験の開始又は完了を遅らせる 種々の要因が、最終的に製品候補の薬事承認の拒否につながるおそれもあります。さらに、臨床治験のプロトコルの 修正があった場合、当社は、IRB又は米国外の相当機関にプロトコルを再提出しなければならないおそれがあります。 このことにより、臨床治験の完了が遅延し、又は費用、タイミングの問題や、臨床治験の首尾よい完了に影響が及ぼ されることがあります。
12. 当社の製品候補の開発・販売を行う権利の喪失は、当社の事業を著しく損なう可能性があります。
当社は、化合物の開発及び販売を行う権利のライセンスを受けております。
当社には、相互に合意された諸条件に従って、製品候補を開発し、商品化する義務があります。ライセンス導入契 約の諸条件の一部又は全部を当社が満たすことができるかどうかは、多くの要因に依存しており、この中には当社に は制御不能な要因も含まれています。当社のライセンス導入契約は、当社が本契約に基づく義務について重大な違反 を犯し、ある一定の期間内にかかる違反が治癒されない場合には、解除される可能性があります。
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13. 当社の競合会社が当社の製品候補よりもより有効な製品を開発し、市販することによって、当社のビジネス・チ
ャンスを減少又は消滅させる可能性があります。
バイオテクノロジー業界及び医薬品業界は、急速で著しい技術変化の影響を受けます。当社は、米国内外において 医薬品企業及びバイオテクノロジー企業、並びに複数の学術・研究機関及び政府機関との競争に直面しており、かか る競争には今後も継続的に直面することになります。いくつかの競合企業は、当社の製品開発プログラムの目的と同 じ疾病及び症状を対象とした製品を有しており、又はそのような医薬品の開発を試みております。競合企業による開 発の結果、当社の製品候補が時代遅れになり、又は競争力をなくす可能性があります。競合企業の多くは、すでに承 認を得ているか又はより進んだ開発段階にある製品候補を有しています。これらの競合企業が、当社の製品候補に比 べより有効で、より安全で、価格が安く、投与方法もより簡便な製品の開発に成功してしまう可能性があります。さ らに、当社の製品候補より先に特許権保護（patent protection）を受けてしまうことや商品化してしまうことも考 えられます。また、当社が製品の承認を受けられたとしても、競合企業が、当社が承認を受けた製品の市場を限定的 なものとしてしまうような、代替の治療法を開発するおそれもあります。しかも、医薬品業界では、他社の医薬品技 術の開発や疾病の予防法などの新たな開発が、急速に起こります。その結果、当社の医薬品候補が時代遅れなものと なることや競争力をなくすことは十分あり得ることです。
当社が対象としている多くの疾病の分野では、潜在的な競合企業が異なる作用機序、魅力的な効能及び安全性プロ フィールを有する新しい化合物の開発に取り組んでおります。当社の競合企業の多くは、当社よりも多くの財源、研 究・開発資源（人的資源及び技術を含みます。）、臨床治験の経験、製造、販売及びマーケティング力並びに製造設 備を有します。小規模の企業も同様に、特に独自の創薬研究及び大手医薬品企業や既存のバイオテクノロジー企業と の提携契約を通じて、重要な競合相手となる可能性があります。
これらの要因によって、当社の競合企業が、当社より先に薬事承認を取得する可能性、又は当社が製品候補を開発 し商品化することを阻むような特許権その他の知的財産権を取得してしまう可能性があります。また、競合企業が、 当社のものに比べより有効かつ安価な医薬品を開発する可能性があります。また、これらの競合企業が製品の製造・ マーケティングにおいて当社より成功する可能性もあります。さらに、当社製品候補の開発や商品化の助けとなる適 切な提携業者又はパートナーを決定するに当たっても、同様な競合に直面することが予想されます。
14. 選択された製品候補を開発及び商品化するために第三者との戦略的な提携に依存することになります。かかる第
三者との提携に至った場合、これら製品候補の開発及び商品化に関わる多くの重要な部分につき当社の管理が及ばな いこともあります。
当社の主要戦略は、当社の選択した製品候補に関し、後期臨床治験及びその後の開発、商品化を手がける意欲のあ る大手医薬品企業との提携関係を探ることにあります。現在までのところ、当社はこうした提携関係を結んでおらず、 また合意可能な条件で提携関係を築き、又はそれらの製品候補を商品化することはできない可能性もあります。
これらの戦略的な提携を結ぶことによって、資金について、並びに提携する製品候補の開発、薬事規制及び商品化 に係る専門知識について、当社の提携先に依存する可能性があります。当社の製品候補のいずれかに関して戦略的な 提携を成功裡に結ぶことができたとしても、当社の提携先は、下記の理由により、当社の製品候補の開発又は効率的 な販売を行えない可能性があります。
・ 提携先に十分な資源がない場合、又は、現金若しくは人材が限られているなど、内部的な制約により提携先が必 要な資源を投入しないことを決定する場合
・ 提携先が、提携枠組みの外で、当社の製品候補と競合する可能性のある製品開発に取組むことを決定する場合 ・ 提携先が、必要な薬事承認を取得できない場合
・ 提携先が、市場機会を魅力的なものではないと決定する場合
・ 提携先が、複数の供給先から又は合理的な費用で、必要な材料の十分な量を製造できない場合
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しくは商品化における専門知識及びサポートの点で当社より魅力的な条件を提示することができるのです。
各製品候補につき、当社が提携先を確保し、受諾可能な条件で提携関係を結ぶことができなかった場合、又はこれ らの製品候補を商品化できなかった場合、当社は、当社の製品候補について、開発の完了又は薬事承認の取得に至ら ないこともあり得ます。このような場合、かかる製品候補から収益を生み出し、採算性を確保又は維持する当社の能 力は、大幅に損なわれることになります。
15. 提携契約、追加の新株発行又は借入による資金調達などの条件が、当社の事業を侵害し、また株主の利益を著し
く希薄化させる可能性があります。
当社が、第三者との業務提携あるいはライセンス契約により追加資本を調達する場合、製品候補に対する商品化権 を含むいくつかの権利の放棄を余儀なくされる場合があり、その結果、収益を生み出し、採算性を確保又は維持する 当社の能力は、大幅に損なわれることになります。また、株式の発行により資金調達を行う場合（借入による資金調 達の一部として行う場合を含みます。）には、株主は相当の株主利益の希薄化を被る可能性があります。負債による 資金調達が可能な場合にも、多額の現金支払義務及び当社の事業遂行能力を損なうような制限的なコベナンツその他 融資条件を伴うことが考えられます。いかなる負債による資金調達又は株式の追加発行にも、当社及び当社の株主に 不利な条件が付される可能性があります。
16. 当社は、当社の臨床治験の実施において第三者に依存しており、これらの第三者が契約上の義務を果たすことが
できなかった場合や期限を守らなかった場合には、追加の開発費用の発生及び臨床治験の開始又は完了の遅延が起こ りうるとともに、当社の製品候補についてタイムラインの見込みどおりに薬事承認が取得できず、また商品化できな い場合があります。
当社は、臨床治験の実施、データの収集及び分析並びに提出書類の作成に関する重要な役割の実施について、CRO、 医療機関、治験医師、契約研究室及びその他の業務提供業者に広範囲にわたり依存しております。当社は、各臨床治 験が治験計画又はプロトコルに沿って実施されるように現行の臨床治験の計画及び管理を行っていますが、当社には、 当社の製品候補の臨床治験のすべての過程を直接遂行する能力はありません。
FDAは当社及びCROに、通常、適正臨床実施基準（「GCPs」）と呼ばれる規制や基準を遵守することを求めておりま す。この基準は、臨床治験のデータ及び結果が科学的に正確で信頼性があること、並びに臨床治験の参加者が潜在的 なリスクについて十分に説明を受けることを保証するために、臨床治験の実施、モニタリング、記録及び結果の報告 に関して定められているものです。CROに委託していることによって、GCPsに対する当社の責任及び義務が免除にな るわけではありません。臨床治験の実施のために当社が採用するCRO、医療機関、治験責任医師、契約研究所及びそ の他の業務提供業者は当社の社員ではないため、彼らが当社の製品開発プログラムに投入する資源の量及びタイミン グについて、当社の支配が及ぶものでもありません。これらの第三者のいずれかが十分な注意や時間、資源を当社の 製品開発プログラムにかけることを怠った場合、そのパフォーマンスが標準以下であった場合、又はFDAの査察を受 けGCPsを遵守していないことが明らかになった場合等には、関係する臨床治験の完了及び影響を受ける開発プログラ ムの進展に遅れを生じるおそれがあります。契約により臨床治験の実施を委託するCROは、臨床治験の実施及びその 後のデータ収集・解析に重要な役割を果たします。CRO等が義務を履行しない場合、当社の製品候補の臨床開発に悪 影響を及ぼすことがあります。また、CRO、治験責任医師及びその他の業務提供業者の中には、他の商業組織とかか わりを持つものもあり、そのような商業組織が競合品を開発中又はすでに商品化している場合も考えられます。CRO、 治験責任医師及びその他の業務提供業者がこのような競合する企業を支持する場合、当社の競争上の地位が危うくな る可能性があります。第三者が契約上の義務を成功裡に履行しない場合や期限を遵守できない場合、又は何らかの理 由で臨床データの質や正確性が損なわれた場合、当社の臨床治験は延長、遅延又は中止の事態に陥る可能性もありま す。その場合、当社の製品候補に対する薬事承認を取得することができなくなる可能性が生じます。さらに、当社は これらの業務を提供する代替取引先は多数あると考えておりますが、遅延又は追加支出なく取引先の変更を手配でき る可能性は低いと思われます。
17. 当社は製品候補の生産を外部製造業者に依存しており、これにより当社の臨床治験及び製品の商品化に遅延が生
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当社には、製造設備がなく、また、近い将来において臨床治験用に又は商業営利目的で製品候補の製造設備を設置 することを予定しておりません。当社は、臨床治験用に十分な数量の当社製品候補を共同で製造するために、外部製 造業者と契約しております。また、当社は、FDAその他規制当局に薬事承認された当社製品候補を商業販売用の十分 な数量分製造するために、外部製造業者と契約することを予定しております。当社の製品候補を製造できる競争力の ある供給先は他にもあると考えておりますが、供給契約締結に際しては、事業の遅延又は追加支出を要する可能性が あります。これらの遅延又は費用については確定的な予測はできません。
外部製造業者に製造を委託していることにより、製造過程の一部に対する当社の支配力は限られています。そのこ とによって、当社は、薬事承認を受けた製品の商品化及び臨床治験を行う当社の能力に対するリスク、薬事規制の遵 守及び品質保証を第三者に依存しているリスク、外部製造業者の長期にわたる供給の拒否又は能力欠如のリスク等の さまざまな深刻なリスクにさらされることになります。さらに、医薬品の製造業者は、特に初期生産の拡大などに関 して、しばしば困難な問題に直面しています。これらの問題には、生産コストと利益の問題、製品候補の安定性や品 質保証検査など品質管理に関する問題、資格を有する人員の不足の問題、連邦・州・米国外の規制遵守の問題などが あげられます。契約外部製造業者が合意した条件を守らない場合も考えられます。外部製造業者が上記のような問題 に直面した場合、臨床治験又は商業生産のために製品候補をタイムリーに製造することが困難になり、結果として臨 床治験又は薬事承認の遅れ及び収益の逸失又は遅れを招きます。
当社は、商業的製造・供給契約を、製品の商業化のために必要な商取引法上合理的な条件では締結できない可能性が あります。このような必要とされる商業的供給契約の確保・維持ができなかった場合、供給の阻害や収益の逸失又は 遅延が生じ、当社の事業に悪影響を与える可能性があります。 製品候補の商業的規模の生産の準備に関わるいかな る遅れや問題も、FDAやその他の規制当局による製品候補に対する薬事承認の遅れや商業的規模の生産能力の低下に つながり、当社の事業に悪影響を与える可能性があります。たとえば当社と契約した外部製造業者は、多様な条件下 における、商業的に実行可能な期間を通じた製品候補の安定性を示すために、特定量の製品候補を製造しなければな りません。当社及び当該契約外部製造業者は、製品候補の商品化に対する認可を受けるために、FDAその他の規制当 局に対し、かかる製品候補の安定性のデータ、並びに製造法及びその過程の正当性を明示する必要があります。
当社の製造業者は、FDAの命じるcGMP及び（場合により）日米EU医薬品規制調和国際会議（「ICH」）の基準に従っ て業務を行わなければなりません。当社の外部製造業者が、cGMP及び/又はICHの基準を作成及び遵守できず、またか かる慣行の遵守を文書で立証できなければ、臨床治験の実施及び完了の著しい遅延、製品候補の薬事承認取得の著し い遅延、又は当社製品の市場での販売開始の著しい遅延が生じるおそれが生じます。さらに、外部製造業者を変更す ることは困難です。たとえば、特定の製品候補の外部製造業者を変えた場合、cGMPに基づいた製造過程及び手続の再 審査が必要となり、多くの時間と費用がかかる可能性があります。また当社の製造業者が、当社が新しい製造業者に 対し当社製品の製造過程及び手続を譲渡するのに十分な協力を行わない場合、又はこれらの過程若しくは手続の一部 をカバーする知的所有権を保有しており、当社が当該知的所有権に関してライセンスを取得しなければならない場合 もありえます。当社の外部製造業者又は当社が適用規制を遵守しない場合、罰金、差し止め命令、民事賠償、薬事承 認の遅れ、停止又は取消し、製品の没収又はリコール、業務制限及び刑事告発等の制裁が当社に課せられるおそれが あります。
18. 当社は、商業用規模で製品候補を製造できず、その結果、製品候補の商品化ができない可能性があります。
現在に至るまで、当社の前臨床研究及び臨床治験用製品候補の製造は少量にとどまっています。これらの製品候補 のいずれかがFDA又は米国外の同種の規制当局による販売承認を得た場合、当社は、かかる製品候補をより大量に製 造しなければならなくなります。当社は、当社の製品候補生産能力を、適時に若しくは合理的な方法で、又は全く成 功裡に高めることができない可能性があります。大幅な製造規模の拡大は、新たに適格性の審査を必要とすることが あり、その場合、FDAによる審査及び承認を受けなければなりません。当社が製品候補の生産力を成功裡に高めるこ とができない場合、当該製品候補の薬事承認若しくは市場での販売開始が遅れ、又は供給不足となる可能性がありま す。当社の製品候補には、精密かつ高品質の製造が必須となります。製造誤差の発生等で、外部製造業者と協力して このような高い製造基準を達成し維持できない場合には、患者の障害若しくは死亡、製品のリコール若しくは回収、 製品試験若しくは流通の遅延若しくは失敗、予算超過、又はその他当社の事業、財務状況及び業績を害するような問 題を招く可能性があります。
